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云顶集团赌场:默克等跨国药企都在加大在中国罕见病市场的布局

时间:2021/10/15 8:22:37   作者:   来源:   阅读:5   评论:0
内容摘要:一名高中学历的父亲把杂物间当成“实验室”,为患有罕见病的儿子制作“救命药”。不久前的这一消息引起了广泛关注。“这个故事触动了很多人,但作为一个药师,光是被感动就太可怕了。”在日前召开的浦江医药健康产业与金融创新发展峰会上,医生、专家、商界领袖均指出:罕见病药物面临一系列发展困难,需要各方共同努力,加快审批,加大研发力度...

一名高中学历的父亲把杂物间当成“实验室”,为患有罕见病的儿子制作“救命药”。不久前的这一消息引起了广泛关注。 “这个故事触动了很多人,但作为一个药师,光是被感动就太可怕了。”在日前召开的浦江医药健康产业与金融创新发展峰会上,医生、专家、商界领袖均指出:罕见病药物面临一系列发展困难,需要各方共同努力,加快审批,加大研发力度。和发展,将为罕见病药物的落地带来新的希望。

全世界有7000多种罕见病,患者约3亿,其中50%是儿童。目前,已有500多种罕见病药物上市,覆盖了约10%的疾病。中国《第一批罕见病目录》共有121种疾病,其中“国药”约94种; “国外有药,国内无药”约13种; “世界无毒”涉及35种疾病。

罕见病药物研发成本高,患病人数少,预期收益低。企业研发热情不高,全球患者面临药品短缺。但与会专家认为,罕见病药物的市场潜力是客观存在的,罕见病领域正逐渐受到关注。

中国罕见病联盟常务理事李林康认为,目前列入目录的121种罕见病中,有76种处于药物研发无进展状态,这对药企来说有很大的发展空间。从政策导向来看,国家在资金支持和加快审批两方面都在加快推进。例如,丁苯那嗪氘是一种海外罕见病药物。从报送国家食品药品监督管理局到进入国家医保目录只用了一年时间。罗氏、阿斯利康、默克等跨国药企都在加大在中国罕见病市场的布局。



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